Jakie są przepisy dotyczące leków spersonalizowanych w łańcuchu dostaw produktów farmaceutycznych?
Przepisy dotyczące leków spersonalizowanych w łańcuchu dostaw farmaceutycznych pozostają niejasne. Niektóre organy regulacyjne zaliczają je do tej samej kategorii, co inne leki, podczas gdy inne uważają je za wyjątek. Ale czym w ogóle są leki spersonalizowane?
Odnoszą się one do leków, które są tworzone na zamówienie dla pojedynczego pacjenta, z jego indywidualnym DNA lub innymi cechami krwi służącymi jako przewodnik lub rzeczywisty składnik źródłowy. Intrygujący przykład można znaleźć w nowych chimerycznych receptorach antygenowych limfocytów T (CAR-T). Powodują one, że własne limfocyty T pacjenta są przekształcane w komórki, które mogą rozpoznać konkretny rodzaj raka, który posiada pacjent, a tym samym zaatakować go w taki sam sposób, w jaki normalne limfocyty T atakują wirusy i bakterie. Krótko mówiąc, jest to metoda nakłaniania układu odpornościowego danej osoby do atakowania komórek nowotworowych, które w przeciwnym razie zostałyby zignorowane.
Kiedy to działa, wyniki mogą być spektakularne. W rezultacie medycyna spersonalizowana, precyzyjna i farmakogenetyka drastycznie poprawiły alternatywy medyczne dla pacjentów, otwierając jednocześnie nowe źródła przychodów dla sektora biotechnologicznego. Jednak pytanie, na które nie udzielono jeszcze jednoznacznej odpowiedzi, brzmi: czy ze względu na charakter tych leków, a także metodę ich produkcji, podlegają one tym samym standardom regulacji, co inne leki? W tym artykule na blogu postaramy się odpowiedzieć na to pytanie, a także podać inne ważne informacje dotyczące tego bardzo ważnego rodzaju leku.
Jak kategoryzowane są leki spersonalizowane w łańcuchu dostaw farmaceutyków?
Chociaż wszystkie one należą do jednej kategorii, spersonalizowane leki mogą być niezwykle zróżnicowane zarówno pod względem działania, jak i procesu produkcji. Jedyną wspólną cechą jest to, że są one tworzone dla konkretnego pacjenta. W związku z tym postanowiliśmy skupić się na konkretnym przykładzie, CAR-T z poprzedniego podrozdziału.
Leczenie CAR-T jest rodzajem leku, który opiera się na autologiczny ekstrakcja krwi, co oznacza, że krew jest pobierana, a następnie ponownie podawana temu samemu pacjentowi. W przeciwieństwie do tego, allogeniczny Pobrana krew jest przeznaczona do ponownego podania innym pacjentom. Naukowcy są optymistami, że terapia CAR-T z wykorzystaniem krwi allogenicznej będzie skuteczna w przyszłości. Jeśli lub kiedy to nastąpi, wynikające z niej leki mogą być dostępne od ręki, podobnie jak większość istniejących terapii przeciwnowotworowych. Dopóki jednak ten dzień nie nadejdzie, terapia CAR-T jest dostępna wyłącznie w formie autologicznej.
Leki spersonalizowane w ramach DSCSA
Pisaliśmy już o DSCSA i jego znaczenie dla nadchodzących wymogów zgodności w zakresie serializacji. Wraz z unijną dyrektywą FMD, stanowi ona ogromny odsetek globalnych producentów i przewoźników farmaceutycznych i jako taka ma duży wpływ na globalny łańcuch dostaw. Przyjrzyjmy się teraz, co te dwie dyrektywy mają do powiedzenia na temat statusu spersonalizowanych leków w łańcuchu dostaw farmaceutyków.
DSCSA ma zastosowanie wyłącznie do leków i produktów biologicznych przeznaczonych do komercjalizacji. Oznacza to, że produkt zostałby sprzedany członkom łańcucha dostaw przed dotarciem do dystrybutora, który podałby go pacjentowi w niezmienionej postaci. Z drugiej strony, terapie CAR-T są “produkowane” specjalnie dla konkretnego pacjenta z jego własnej krwi. Co najważniejsze, ponieważ producent wysyła produkt do zatwierdzonego ośrodka leczenia w celu infuzji tylko do wyznaczonego pacjenta, produkt nigdy nie jest przedmiotem “transakcji” DSCSA. W związku z tym nie podlega on zasadom i przepisom, którym podlegają inne leki podlegające serializacji i śledzeniu w ramach DSCSA.
Czynnik komplikujący
Ta metoda określania statusu spersonalizowanych leków w łańcuchu dostaw farmaceutycznych opiera się na autologicznym charakterze leku. Wszelkie przyszłe allogeniczne terapie CAR-T mogą być zaprojektowane tak, aby były tańsze i bardziej “od ręki”. W takiej sytuacji argument ten może nie być już ważny, ponieważ allogeniczna terapia CAR-T prawie na pewno byłaby podatna na transakcje DSCSA w łańcuchu dostaw. Oznacza to, że z pewnością byłyby one sprzedawane za pośrednictwem wyspecjalizowanych dystrybutorów.
Ponadto terapia CAR-T składa się ze składników krwi, które są wstrzykiwane pacjentowi. DSCSA przewiduje wyłączenie dotyczące dystrybucji krwi lub składników krwi przeznaczonych do transfuzji. Transfuzja i infuzja mają podobne znaczenie. Jeśli FDA uzna, że są one nieistotne dla DSCSA, wówczas to szczególne wyłączenie będzie miało zastosowanie również do terapii CAR-T. Ponieważ ten rodzaj analizy nie opiera się na autologicznym charakterze leku, może skutkować zwolnieniem, nawet jeśli terapie CAR-T będą mogły być kiedyś wytwarzane z krwi allogenicznej.
Leki spersonalizowane w ramach dyrektywy FMD UE
Zastosowanie unijnej dyrektywy w sprawie sfałszowanych leków (FMD) do autologicznych leków osobistych w łańcuchu dostaw farmaceutycznych jest nieco łatwiejsze. Załącznik I do rozporządzenia delegowanego (EUDR) zawiera wykaz produktów leczniczych wydawanych wyłącznie na receptę lub kategorii produktów, które nie posiadają zabezpieczeń. Oznacza to, że wszystko, co znajduje się na tej liście, jest wykluczone z posiadania zarówno urządzenia antysabotażowego, jak i unikalnej identyfikacji. Jeden z wpisów odnosi się do “produktów leczniczych terapii zaawansowanej, które zawierają lub składają się z tkanek lub komórek”. Produkty farmaceutyczne do leczenia CAR-T wydają się pasować do tej kategorii wyłączeń, ponieważ zawierają komórki pobrane od pacjenta. Miałoby to zastosowanie nie tylko do terapii autologicznych, ale także do terapii allogenicznych.
Wnioski
Wydaje się, że leki wytwarzane w taki sam sposób jak dzisiejsze terapie CAR-T powinny być zwolnione zarówno z DSCSA, jak i FMD. Jednak głównym wnioskiem z tego artykułu powinno być to, że ich status pozostaje w najlepszym razie niejasny. Ma to wiele wspólnego z faktem, że takie terapie są dość nowe i nie zostały odpowiednio omówione w tym kontekście, co należy naprawić w przyszłości.
Tutaj, w Nubinno, oferujemy Państwu mnóstwo artykułów, które omawiają tematy związane z serializacją, track & trace, a także farmaceutycznym łańcuchem dostaw. Zachęcamy do zapoznania się z naszymi innymi artykułami lub skorzystania z naszych doskonałych usług, które pomogą Państwu spełnić wszelkie wymogi zgodności z odpowiednimi organami regulacyjnymi.
